产品名称：DLin-MC3-DMA的核心特性与功能与应用

核心特性

化学结构

包含 正电荷的氨基（DMA头基） 和 两个亲脂基（亚油酸链），形成良好的两亲性结构（亲水性与亲脂性并存）。

双不饱和C18烷基链和可质子化的二甲胺基团设计合理，在生理pH下呈中性或弱阳离子，减少系统毒性和非特异性结合。

物理性质

外观：无色至淡黄色油状液体。

溶解性：不溶于水，但易溶于有机溶剂（如氯仿、甲醇）。

稳定性：在酸性内涵体环境中快速质子化，增强正电性，促进与内涵体膜融合。

功能与应用

核酸递送的核心载体

mRNA疫苗：作为脂质纳米颗粒（LNP）的关键成分，DLin-MC3-DMA通过电荷相互作用高效包裹mRNA，保护其免受降解，并促进细胞摄取和溶酶体逃逸。例如，Moderna和Pfizer-BioNTech的COVID-19疫苗均采用该技术。

siRNA递送：在肝脏靶向治疗中表现良好，如首个获得FDA批准的siRNA药物 Onpattro®，其LNP载体以DLin-MC3-DMA为核心，实现高效基因沉默。

基因编辑：支持CRISPR-Cas9等基因编辑工具的递送，用于修复缺陷基因或调控基因表达。

作用机制

电荷相互作用：正电荷氨基与负电荷核酸（如DNA、RNA）形成稳定复合物，提高核酸稳定性和细胞摄取效率。

膜通透性调节：改变细胞膜通透性，促进纳米颗粒内吞。

溶酶体逃逸：在酸性内涵体中质子化，增强正电性，促进LNP与内涵体膜融合，释放核酸至胞质。

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